Le 5 août 2026, le Medical Research Council (MRC) britannique a annoncé un investissement de 50 millions de livres sterling dans la recherche sur les maladies mitochondriales. Cette enveloppe financera le nouveau MRC Centre of Research Excellence in Mitochondrial Genome Therapeutics, dirigé par l’Université de Cambridge. UK Research and Innovation détaille le financement et la mission du centre.
Le centre cherchera à relier la compréhension des mutations responsables de ces maladies au développement de thérapies. L’annonce porte donc sur un programme de recherche, pas sur l’arrivée d’un traitement pour les patients.
Un problème génétique aux conséquences lourdes
Les maladies mitochondriales sont des troubles génétiques qui touchent environ une personne sur 5 000. Elles résultent d’un dysfonctionnement des mitochondries, les structures cellulaires qui fournissent l’énergie nécessaire au fonctionnement de l’organisme. Selon le MRC, les mutations de l’ADN mitochondrial sont de plus en plus associées à la neurodégénérescence, aux maladies métaboliques, à l’insuffisance cardiovasculaire et à la dégradation liée à l’âge.
Ces troubles peuvent provoquer un handicap sévère, une détérioration progressive et une mort prématurée. Leur diversité complique la recherche : il faut comprendre comment des mutations distinctes conduisent à des manifestations et à des évolutions différentes avant de pouvoir concevoir des thérapies adaptées.
Aucun traitement curatif n’existe actuellement pour ces maladies. Pour les familles concernées, l’enjeu du nouveau centre est donc de faire progresser les connaissances qui pourraient, à terme, soutenir des traitements efficaces. Le financement ne modifie pas immédiatement les soins disponibles.
Modifier le génome et mieux modéliser les maladies
Le programme prévoit d’utiliser des technologies émergentes pour modifier le génome mitochondrial et créer des modèles avancés de mutations pathogènes fréquentes. Ces modèles doivent permettre aux chercheurs d’étudier les mutations les plus pertinentes pour les maladies et d’évaluer plus précisément les pistes thérapeutiques.
Le changement immédiat concerne surtout l’organisation et l’ampleur de la recherche. Des spécialistes de plusieurs disciplines réuniront des outils de modification du génome, des modèles de maladies et des compétences complémentaires dans un même effort coordonné. La réussite du projet dépendra ensuite de la capacité à transformer ces résultats expérimentaux en thérapies efficaces pour les patients.
Cambridge coordonnera un réseau international
L’Université de Cambridge dirigera le centre avec les universités de Birmingham, Manchester, Heidelberg et du Queensland, ainsi qu’avec l’Institut Imagine à Paris. Le partenariat comprendra aussi des associations, dont la Lily Foundation, et des entreprises du monde entier.
La Lily Foundation indique que sa mission inclut la représentation des priorités des familles dans la recherche et l’investissement dans la prochaine génération de scientifiques. Cette participation ajoute un lien avec les attentes des patients tout en contribuant au renouvellement des compétences nécessaires dans ce domaine.
Une avancée de recherche, pas un traitement disponible
Le Royaume-Uni a également contribué au développement du traitement de remplacement mitochondrial, qui empêche la transmission des mutations de l’ADN mitochondrial. Cette approche constitue un élément important du contexte scientifique britannique, mais elle ne guérit pas les personnes déjà touchées par une maladie mitochondriale.
Le financement de 50 millions de livres sterling renforce donc une recherche destinée à comprendre les mutations à l’origine de ces troubles et à préparer de nouvelles thérapies. Pour les patients et leurs familles, le bénéfice concret reste conditionné aux résultats du programme et à leur traduction en traitements efficaces. Le centre marque une coordination accrue des efforts scientifiques, sans changement immédiat dans les soins proposés.
